Terapia génica

     O procedimento da terapia génica dá-se pela inserção de um gene “normal” no genoma, o qual vai substituir o gene com anomalia, causador da doença. Uma molécula transportadora, chamada vector, é usada para transportar o gene terapêutico para as células-alvo do doente. Actualmente o vector mais comum é um vírus que foi geneticamente alterado para transportar DNA humano normal. O vírus evolui ao encapsular e transportar os seus genes para células humanas, causando doenças. Os cientistas tentam aproveitar este facto para remover genes com anomalias, inserindo genes terapêuticos.

    Por exemplo, as células do fígado ou dos pulmões do paciente são infectadas com o vírus (vector), o qual descarrega material genético que contém o gene terapêutico humano, na célula-alvo. Os genes terapêuticos produzirão proteínas funcionais que restauram as células-alvo.

Terapia génica dirigida aos genes somáticos

    Esta terapia divide-se em duas grandes categorias:

 - Ex vivo:

    Os genes (somáticos) são modificados fora do corpo e de seguida são novamente transplantadas para o doente.

 - In Vivo:

    Os genes (somáticos) são modificados nas células dentro do corpo do doente.

     Para que os genes introduzidos sejam transmitidos normalmente para a descendência, é necessário, não apenas que sejam inseridos na célula, mas também que sejam incorporadas nos cromossomas por recombinação genética.

 A nanomedicina e a terapia génica

     Embora ainda seja uma área relativamente nova, a nanomedicina já têm conceitos e procedimentos aplicados em diversas actividades. A medicina microscópica é fundamental visto que a escala nanométrica representa o intervalo físico ocupado por células vivas em que normalmente as suas funções são, identificar, diagnosticar e tratar problemas de saúde a nível celular em si. Com o advento de nanodispositivos capazes de operar a nível celular, um mundo inteiramente novo da medicina está a ser desenvolvido com implicações muito significativas. Com o tempo serão desenvolvidas e implementadas nanotécnicas que trarão benefícios notáveis, como:

• Diagnóstico aprimorado - Diagnóstico e reparação de condições, tais como anomalias genéticas, antes que a expressão física ocorra;
• Sensibilidade e resolução - A capacidade para resolver confições a nível celular para iniciar terapias de sucesso será maior. As condições a nível molecular podem ser observadas e avaliadas, muito antes da doença se manifestar;
• Automação -  Nanomáquinas autodirigidas serão capazes de procurar células doentes e informação genética danificada, iniciando os reparos e assim, melhoramento da saúde a nível celular;
• Imunologia artificial - Micro-máquinas pré-programadas podem ser configuradas para eliminar doenças específicas como o cancro ou a insuficiência cardíaca. Esta automação pode funcionar como sistema imunológico artificial com micro-máquinas que procuram e eliminam problemas muito antes da doença se manifestar;
• Nanocirurgia - Procedimento cirúrgico realizado a nível molecular que terá um grau de precisão nunca antes imaginado.  

     A técnica envolve a criação de nanocircles (um pequeno anel artificial como plasmídeos de DNA que se destina a entrar na célula e encerrar a actividade de um gene causador de doença). Esta destaca tanto os recursos preventivos, como os terapêuticos da nanomedicina. 

     Muitos microrganismos possuem uma  pequena quantidade de informação genética adicional armazenada em pequenos círculos/anéis de DNA chamado plasmídeo. Os biólogos moleculares têm utilizado esses pequenos anéis para transferir a informação genética de organismos hospedeiros (engenharia genética). O que é novo, é a ideia de criar artificialmente um plasmídeo que serve para inserir numa célula e, geneticamente, reparar uma doença.

    A principal exigência desta técnica foi o desenvolvimento de um nanocircle eficaz, ou seja um plasmídeo sintético, que com a integração com o hospedeiro (por exemplo: E. coli), produza enzimas suficientes que levem à permanente alteração do DNA da célula.

    O trabalho é bastante promissor,pois o gene alvo é bloqueado com uma taxa de sucesso superior a 90%.

Terapia génica no combate à diabetes

    A terapia génica pode ser utilizada para fabricar insulina com a utilização de medicação oral composta por vectores (transportadores) virais contendo a sequência de insulina, a qual é digerida e os genes são incorporados no intestino. Estas células intestinais comportam-se como qualquer célula infectada com vírus, ou seja, irá produzir insulina.

    O vírus é controlado apenas para infectar células que correspondem à presença de glicose, pois a insulina é somente produzida na presença de altos níveis de glicose.

    Devido ao número limitado de vectores, um número reduzido de células intestinais seria realmente impactado acabando assim por morrer em poucos dias. Assim, a quantidade de insulina criada pela terapia génica poderia ser controlada, conforme o necessário, variando a quantidade de medicação oral administrada. As células produtoras de insulina intestinal morrem, sendo impulsionados por novos medicamentos orais.

    A terapia génica pode, eventualmente, ser usada para tratar a causa da destruição das células beta (células do pâncreas que produzem insulina).

    Pode ser usada para transformar células adultas do duodeno (células do intestino) em células beta, que produzem insulina naturalmente. Ao "largar" o DNA das células beta no intestino, algumas células deste vão-se transformar em células beta produtoras de insulina. Isso faz com que, em presença de açúcares, seja produzida insulina conforme os níveis de glicose no sangue.